2017年FDA獲批新藥 

必須為FDA打call，截至2017年12月21號，FDA下屬藥物審評與研究中心（Center of Drug Evaluation and Research，CDER）總計批準46款新藥上市，成功刷新20年審評紀錄。

@微信官方，請給FDA局長也來一頂圣誕帽。算了，我P一個吧！大家圣誕節快樂！

CDER也在近日發布一年一度的藥物審評報告，報告總結了2017年FDA藥物審評審批的概況，這值得關注。毫無疑問，2017年又是一個'豐收年'，高水平完成了總計46款新藥的上市審評，創20年新高。

文章首先整體回顧了2017年FDA新藥審評概況，然后筆者對46款藥物中備受關注的幾款藥物做了重點的介紹，這11款藥物被業內看好，有望成為未來的重磅炸彈'。需要說明的是，文章所介紹的藥物只包括CDER審批上市的藥物，而并不包括生物制品審評與研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research，CBER）審批通過的兩款CAR-T細胞產品即，諾華公司的Kymriah（Tisagenlecleucel，CTL-019）和Kite Pharma公司的Yescarta（axicabtagene ciloleucel）。

一．2017年FDA新藥審評概況：46個新分子實體，34個NDA，12個BLA

截至2017年12月21號，FDA下屬CDER共計批準了46個新分子實體(new molecular entity , NME)，其中包含34個NDA，12個BLA，相較于2016年，2017年毫無疑問是一個'豐收年'，新藥上市數量刷新20年紀錄。該部分將會對FDA2017年新藥審評做一個概覽。

FDA 2017年新藥審評概覽

1. 46款：新藥上市數量達到20年最高水平

截至發稿，2017年FDA總計批準46款藥物上市，遠高于2016年的22款，新藥上市數量刷新20年紀錄。數據顯示，截至2017年12月05號，2017年FDA總計收到48個新分子實體上市申請（增加14%），106個非新分子實體申請（增加28%），232個補充申請（增加43%）。

FDA的工作依舊是卓有成效的，美國新活性分子（New Active Substances）的占比依舊是世界各個國家和地區中最高的，這跟美國監管部門的新藥審評政策有著很大的關系。

2017年新分子實體一次獲批率71%，同樣處于歷年高水平。

2. 快速通道、突破性療法、優先審評為創新藥的快速上市提供支持

FDA一向是世界創新藥物審評的風向標，其創新藥物的快速研發和審評監管政策具有非常重要的借鑒意義，如優先審評、突破性療法、快速通道等。2017年上市的46款藥物中，優先審評29個（70%），突破性療法認定17個（43%），快速通道18個（45%）

3. 17個孤兒藥：為生命延續奇跡

孤兒藥的適應癥患者是非常小的，也許少到千人，FDA一直致力于孤兒藥創新藥的加速批準，給孤兒藥的審批開通綠色通道。數據顯示，2017年總計17款藥物屬于孤兒藥，罕見病適應癥的數量也達到56個，屬歷年最多。

4. PDUFA 改革：創新藥審評效率快速攀升

2017年8月18日，完成了《處方藥付費法案PDUFA》的第六次修訂，增加了溝通的高效性和靈活性，并對咨詢委員會會議做了一定的調整。值得注意的是，2018財年《生物類似藥使用者付費法案II》正式生效，生物類似藥審批上市進入快通道。

2017年審批通過的46款藥物，全部能夠契合PDUFA日期，FDA審評的效率很高。

二．未來的'重磅炸彈'：這幾款新藥尤其值得關注

10億美金是一個重磅炸彈藥的一個重要標簽，擁有一個'重磅炸彈'量級的藥物對一個公司的具有非常重要的意義。2017年上半年已經獲批藥物中，有幾款藥物被投資者看好，Endpoint News同樣預測Dupixent, Ocrevus, Durvalumab等藥物2022年銷售額預計將會超過10億美金，成為重磅炸彈。

#數據源自《Orphan Drug Report 2017》

當然，2017年同樣見證第一款CAR-T藥物的獲批，吉利德和諾華公司的想關CAR-T產品吸引著全球眼光，筆者期待文章能夠給領域內的研究者帶來2017年的新藥審評概況，殷切期盼藥物能夠快速在中國上市。

附表： 2017年上市新藥信息匯總