今日，Incyte公司宣布，美國FDA批準其JAK抑制劑Jakafi（ruxolitinib，蘆可替尼）擴展適應癥，用于治療慢性移植物抗宿主?。℅VHD）成人和12歲以上兒童患者。這些患者曾經接受過一種或兩種全身性治療。這是繼蘆可替尼外用劑型昨日獲FDA批準治療特應性皮炎后，該藥斬獲的又一適應癥。

這一批準是基于隨機、開放標簽的3期臨床試驗結果。試驗結果顯示，與最佳已有治療相比，接受Jakafi治療的激素難治性GVHD患者在24周時的總緩解率（ORR）為49.7%，顯著高于對照組（25.6%，p<0.0001）。這項研究已經在《新英格蘭醫學雜志》上發表。
GVHD是同種異體干細胞移植后可能發生的潛在致命并發癥。它是由于移植的細胞啟動免疫應答并攻擊受體器官造成的。GVHD有兩種主要形式：急性GVHD，一般發生在移植100天內；慢性GVHD，一般發生在移植100天后。這兩種形式均可累及多個器官系統，包括皮膚、胃腸道和肝臟。

Jakafi是一款口服“first-in-class”JAK1/JAK2抑制劑。JAKs屬于細胞質酪氨酸激酶家族，其功能是轉導細胞因子（如干擾素）介導的信號。JAK也是造血信號的主要組成部分，在GVHD早期有過度激活的現象。抑制JAK1/JAK2可抑制炎癥性細胞因子的釋放，減輕GVHD的病理進程，還可以抑制供體T細胞的激活，減輕免疫反應。它在2019年獲得FDA批準用于治療類固醇難治性急性GVHD。Incyte擁有蘆可替尼在美國的開發和推廣權益，而諾華（Novartis）擁有美國以外的開發和推廣權益。
“GVHD是接受同種異體干細胞移植后發病和死亡的首要原因，然而在一線全身性治療之后的治療選擇有限?！盜ncyte公司首席醫學官Steven Stein博士說，“我們很高興能夠通過臨床開發項目為理解GVHD積累更多科學證據，為患者和醫療界帶來療法的重要進展?！?/span>

參考資料：

[1] Incyte Announces FDA Approval of Jakafi? (ruxolitinib)for Treatment of Chronic Graft-Versus-Host Disease (GVHD). Retrieved September22, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210922005863/en

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